Dans une étape importante vers l'utilisation de cellules souches "pluripotentes induites" ou cellules "SPi" pour traiter les maladies, des chercheurs ont pu produire de telles cellules à partir de la peau de deux patients âgés atteints d'une maladie neurodégénérative, la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Et en utilisant ces cellules SPi, ils ont réussi à générer des cellules qui s'avèrent des neurones moteurs sains.
Des travaux antérieures avaient montré que des cellules SPi, capables comme les cellules souches embryonnaires de donner de nombreux types de cellules, pouvaient être produites à partir de donneurs sains. Mais restait la question de savoir si cette technique allait marcher avec des cellules de patients âgés atteints d'une maladie chronique.
John Dimos de l'Université Harvard à Cambridge et ses collègues ont abordé ce point avec des cellules de la peau issues de deux personnes qui présentaient une SLA héréditaire. Ils les ont transformées en cellules SPi en y introduisant quatre gènes connus pour reprogrammer les cellules en un état pluripotent. Puis les chercheurs ont mis en contact les cellules SPi de l'un des patients avec diverses molécules de signalisation, ce qui a alors forcé les cellules à devenir des motoneurones, le type de cellules détruit dans la SLA.
L'espoir est qu'au final de telles cellules puissent être produites pour remplacer celles, génétiquement identiques, affectées dans la maladie. De sérieux obstacles doivent encore être surmontés avant de voir cette technique appliquée sans risque à l'homme. Par ailleurs, les cellules SPi issues des patients pourraient être des outils importants dans l'étude du développement de maladies telles que la SLA. Dans la plupart des cas cette maladie résulte d'interactions complexes entre facteurs environnementaux et génétiques, ce qui rend son étude difficile au niveau cellulaire. Les cellules SPi de patients offrent en revanche la "constellation" précise des mutations génétiques qui prédisposent à la maladie chez des individus donnés.