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Thérapie génique

Introduction

Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus. Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène (Un gène est une séquence d'acide désoxyribonucléique (ADN) qui spécifie la synthèse d'une chaîne de polypeptide ou d'un acide ribonucléique (ARN)...) élaborera une protéine (Une protéine est une macromolécule biologique composée par une ou plusieurs chaîne(s) d'acides aminés liés entre eux par des liaisons peptidiques. En...) fonctionnelle (En mathématiques, le terme fonctionnelle se réfère à certaines fonctions. Initialement, le terme désignait les fonctions qui en prennent d'autres en argument. Aujourd'hui, le terme a été...) qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique (La thérapeutique (du grec therapeuein, soigner) est la partie de la médecine qui étudie et applique le traitement des maladies.).

La thérapie génique est une stratégie (La stratégie - du grec stratos qui signifie « armée » et ageîn qui signifie « conduire » - est :) thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu (Le Wiktionnaire est un projet de dictionnaire libre et gratuit similaire à Wikipédia (tous deux sont soutenus par la fondation Wikimedia).) pour traiter une maladie (La maladie est une altération des fonctions ou de la santé d'un organisme vivant, animal ou végétal.). La thérapie (Une thérapie est un ensemble de mesures appliquées par un thérapeute à une personne souffrant d'un problème de santé, dans le but de...) génique vise à remplacer ou complémenter un allèle mutant défectif par un allèle fonctionnel ou à surexprimer une protéine dont l'activité (Le terme d'activité peut désigner une profession.) aurait un impact thérapeutique.

Historique

Essais de therapie génique.png

Jusqu'au premier essai

Le concept de thérapie génique — réparer ou modifier le patrimoine génétique (La génétique (du grec genno γεννώ = donner naissance) est la science qui étudie l'hérédité et les gènes.) pour traiter une pathologie (La pathologie, terme provenant du Grec ancien, est littéralement le discours, la rationalité (λογία logos) sur la souffrance (πάθος pathos), et désigne dans une acception...) — est réellement évoqué par la communauté scientifique (Un scientifique est une personne qui se consacre à l'étude d'une science ou des sciences et qui se consacre à l'étude d'un domaine avec la rigueur et les méthodes scientifiques.) à la fin des années 1960. Mais si tous les éléments théoriques sont présents, le niveau technologique ne permet pas encore de réaliser pratiquement cette approche. L’amélioration des connaissances concernant les liens entre certains gènes mutés et certaines pathologies, la création de système de transfert de gènes à partir de virus (Un virus est une entité biologique qui nécessite une cellule hôte, dont il utilise les constituants pour se multiplier. Les virus existent sous une forme...) sécurisés, l’amélioration des technologies de manipulation de l’ADN — en bref toutes les avancées de ce tissu de concepts et techniques que l’on appelle aujourd’hui la biotechnologie (L’OCDE définit les biotechnologies comme "l’application de la science et de la technologie aux organismes vivants à d’autres matériaux vivants ou non vivants, pour la production de savoir, biens et services.") — permettent à cette idée théorique de voir le jour (Le jour ou la journée est l'intervalle qui sépare le lever du coucher du Soleil ; c'est la période entre deux nuits, pendant laquelle les rayons du Soleil éclairent le ciel. Son début (par rapport à minuit heure locale) et sa durée...) sous la forme d’un premier essai clinique (Un essai clinique est une étude scientifique réalisée en thérapeutique médicale humaine pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une méthode...) initié par S. Rosenberg aux États-Unis à la fin des années 1980.

L'engouement et le désenchantement

Les années 1990 et le début du XXIe siècle voient éclore une kyrielle d’essais cliniques dans des pathologies très diverses : cancer (Le cancer est une maladie caractérisée par une prolifération cellulaire anormalement importante au sein d'un tissu normal de...), maladies cardiaques et vasculaires, infections virales, immunodéficiences héréditaires… associée à un engouement majeur du public (notamment à travers le Téléthon) et des investisseurs. Mal servie par une communication (La communication concerne aussi bien l'homme (communication intra-psychique, interpersonnelle, groupale...) que l'animal (communication intra- ou inter- espèces) ou la machine (télécommunications,...) faisant peu la part des choses entre la réalité du terrain et les hypothèses, face à des acteurs industriels ou à des patients qui attendent des résultats positifs immédiats, la thérapie génique est rapidement confrontée au constat amer se dégageant de cette période : aucun bénéfice réel n'est observé pour les quelques 4000 patients enrôlés dans les 400 à 600 essais réalisés durant cette période. Des difficultés de communication entre la communauté scientifique académique et celle de l’industrie, un désengagement progressif des capitaux-risqueurs sur les approches de thérapie génique, une méfiance concernant le réel potentiel de cette stratégie marquent l'entrée de la thérapie génique dans le XXIe siècle.

Les premiers succès

Le succès thérapeutique du protocole de Alain Fischer sur le traitement des enfants-bulles atteints d’immunodéficience sévère dans les années 2000, démontrant formellement l'intérêt du concept mais mitigé par certains effets secondaires graves, ne parvient pas à relancer totalement les efforts des divers acteurs sur ce domaine (cf. plus bas). Aujourd’hui, dans une phase (Le mot phase peut avoir plusieurs significations, il employé dans plusieurs domaines et principalement en physique :) plus mature, moins médiatisée, plus réfléchie, plus consciente des nombreuses années — voire décennies — nécessaires pour que cette idée s'inscrive dans une routine thérapeutique, de nombreuses équipes internationales continuent à travailler pour faire de la thérapie génique un outil (Un outil est un objet finalisé utilisé par un être vivant dans le but d'augmenter son efficacité naturelle dans l'action. Cette augmentation se traduit par la simplification des actions...) supplémentaire dans la panoplie des traitements hospitaliers’.

Source: Wikipédia publiée sous licence CC-BY-SA 3.0. Vous pouvez soumettre une modification à cette définition sur cette page.

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