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Posté par Isabelle le Dimanche 31/12/2017 à 12:00
Avancée dans le traitement des maladies neurodégénératives
La "plus grande avancée dans le traitement des maladies neurodégénératives depuis 50 ans": un traitement potentiel contre la maladie de Huntington vient d'être annoncé.

Pour la première fois, un traitement a été mis au point (Graphie) pour la maladie (La maladie est une altération des fonctions ou de la santé d'un organisme vivant, animal ou végétal.) de Huntington, une affection dégénérative incurable qui a été décrite par ceux qui en sont atteints comme une combinaison (Une combinaison peut être :) de maladie d'Alzheimer, de maladie des motoneurones et de maladie de Parkinson (La maladie de Parkinson est une maladie neurologique chronique affectant le système nerveux central responsable de troubles essentiellement moteurs d'évolution progressive.). Ce nouveau traitement laisse espérer que nous pourrons la contrôler ou même la stopper.

La maladie de Huntington est une affection mortelle causée par une protéine (Une protéine est une macromolécule biologique composée par une ou plusieurs chaîne(s) d'acides aminés liés entre eux par des liaisons peptidiques. En...) toxique produite dans le cerveau (Le cerveau est le principal organe du système nerveux central des animaux. Le cerveau traite les informations en provenance des sens, contrôle de nombreuses fonctions du corps, dont la...). Elle affecte les capacités de déplacement ( En géométrie, un déplacement est une similitude qui conserve les distances et les angles orientés. En psychanalyse, le déplacement est mécanisme de défense déplaçant la valeur, et finalement le sens En architecture navale,...) et de réflexion des patients et altère leur comportement. Les patients savent qu'ils en mourront et, comme il s'agit d'une maladie génétique (Les maladies génétiques sont des maladies dues à une ou plusieurs anomalies sur un ou plusieurs chromosomes qui sont transmises à la descendance et qui entrainent un défaut de...), il y a 50 % de chances que leurs enfants en soient affectés. Des médecins de l'University College London estiment maintenant que leur nouveau médicament (Un médicament est une substance ou une composition présentée comme possédant des propriétés curatives, préventives ou administrée en vue d'établir un diagnostic. Un...) expérimental fait baisser le niveau de la protéine et devrait stopper la mort (La mort est l'état définitif d'un organisme biologique qui cesse de vivre (même si on a pu parler de la mort dans un sens cosmique plus...) des cellules cérébrales.

S'exprimant à la BBC, Peter Allen, âgé de 51 ans, qui a participé à l'étude, déclarait: "Vous vous retrouvez dans un état quasi végétatif, c'est une fin horrible." Comme il s'agit d'une maladie génétique (La génétique (du grec genno γεννώ = donner naissance) est la science qui étudie l'hérédité et les gènes.), les patients ont souvent vu des membres de leur famille en succomber. Dans le cas de Peter Allen, sa mère, son oncle et sa grand-mère sont morts de la maladie de Huntington. Des tests montrent que son frère et sa s?ur vont tous deux développer la maladie.

Une nouvelle découverte porteuse d'espoir

Jusqu'à maintenant, on ne disposait d'aucun traitement pour ralentir ou stopper la maladie, qui est due à une erreur dans une section de l'ADN appelée gène (Un gène est une séquence d'acide désoxyribonucléique (ADN) qui spécifie la synthèse d'une chaîne de polypeptide ou d'un acide ribonucléique (ARN) fonctionnel....) huntingtine. Ce gène contient les instructions nécessaires à la production d'huntingtine, une protéine essentielle au développement du cerveau. Mais chez les personnes affectées, une erreur génétique endommage la protéine et la transforme en protéine tueuse de cellules cérébrales.

Le professeur Sarah Tabrizi, qui a conduit l'essai à l'Huntington's Disease Centre de l'UCL, a passé (Le passé est d'abord un concept lié au temps : il est constitué de l'ensemble des configurations successives du monde et s'oppose au futur sur...) ces 21 dernières années à travailler avec des patients atteints de la maladie. Interviewée dans l'émission PM de la BBC Radio 4, elle déclarait: "C'est une maladie terrible (Le Terrible était un vaisseau de ligne de 2e rang et de 78 canons, dessiné par François Coulomb, et lancé à Toulon en 1739. Il était long de 152 pieds français, large de 44,4 et profond de 21, déplaçant 1500 tonneaux. Son...). Au cours de cette période, un grand nombre (La notion de nombre en linguistique est traitée à l’article « Nombre grammatical ».) de mes patients sont morts et cela m'a fortement motivée (...) à rechercher des traitements pour cette maladie."

Elle expliquait que, pour la première fois, un morceau d'ADN a été chimiquement modifié pour se lier au 'message (La théorie de l'information fut mise au point pour déterminer mathématiquement le taux d’information transmis dans la communication d’un message par un canal de...)' de maladie de Huntington produit par le gène de la maladie, provoquant sa dégradation. Cela se traduit par une moindre production de la protéine d'huntingtine mutante toxique, et donc une limitation des dommages.

"Dans l'essai que nous avons mené, nous avons testé si l'injection (Le mot injection peut avoir plusieurs significations :) de ce médicament dans le liquide (La phase liquide est un état de la matière. Sous cette forme, la matière est facilement déformable mais difficilement compressible.) céphalo-rachidien des patients était sûre et bien tolérée et, chose importante, si nous avions pu faire baisser les niveaux de la protéine mutante toxique de la maladie de Huntington. Et tous ces objectifs ont été atteints."

Elle décrivait ces résultats comme un immense progrès vers le développement de thérapies moléculaires ciblant la cause profonde de la maladie. L'équipe va maintenant tester le médicament sur des centaines de patients pendant une période plus longue, pour vérifier s'il ralentit la progression de la maladie. Si tel est le cas, les chercheurs veulent ensuite traiter des personnes bien portantes possédant le gène de la maladie, avant qu'elles ne développent les premiers symptômes.

"Nous voulons être un jour (Le jour ou la journée est l'intervalle qui sépare le lever du coucher du Soleil ; c'est la période entre deux nuits, pendant laquelle les rayons du Soleil éclairent le ciel. Son début (par rapport à minuit heure locale) et sa...) en position d'empêcher la survenue de la maladie. C'est la première étape vers le développement d'une thérapie (Une thérapie est un ensemble de mesures appliquées par un thérapeute à une personne souffrant d'un problème de santé, dans le but de l'aider...) moléculaire spécifique."

"Pour la première fois, une raison d'avancer"

Charles Sabine, porte-parole d'associations se consacrant à la maladie de Huntington, déclarait à PM qu'il est porteur du gène déficient et qu'il a vu des membres de sa famille mourir de cette affection: "C'est une maladie particulièrement horrible car (...), de par sa nature génétique, les individus savent de quoi leur avenir sera fait." Il explique que le fait de savoir que vous êtes porteur du gène envahit toute votre existence, car n'importe quel symptôme (Un symptôme représente une des manifestations subjectives d'une maladie ou d'un processus pathologique, tel qu'exprimé par le patient. En général,...) possible peut signifier le commencement du déclin.

"Des scientifiques comme Sarah doivent être prudents (...) mais ce que je peux vous dire, c'est que cette nouvelle (...) constitue un véritable pas en avant pour lutter contre une maladie pour laquelle on n'a jamais disposé du moindre traitement (...). Il n'y a rien que vous puissiez faire. Cette avancée est donc fondamentale (En musique, le mot fondamentale peut renvoyer à plusieurs sens.), car elle donne aux personnes dans ma situation (En géographie, la situation est un concept spatial permettant la localisation relative d'un espace par rapport à son environnement proche ou non. Il...) une raison d'espérer, chose qu'elles n'avaient pas jusqu'à présent.

Cela changement maintenant complètement (Le complètement ou complètement automatique, ou encore par anglicisme complétion ou autocomplétion, est une fonctionnalité informatique permettant à l'utilisateur de limiter la quantité...) la donne. Nous avons maintenant une raison d'attendre de voir ce qu'il va se produire l'année (Une année est une unité de temps exprimant la durée entre deux occurrences d'un évènement lié à la révolution de la Terre autour du Soleil.) prochaine et l'année suivante. C'est un moment extraordinaire."

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