[News] Une preuve de concept préclinique de thérapie génique pour le syndrome de l’X fragile
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[News] Une preuve de concept préclinique de thérapie génique pour le syndrome de l’X fragile
Le syndrome de l’X fragile (FXS) représente la première cause de déficience intellectuelle familiale pour lequel aucun traitement n’existe actuellement. Dans cette étude publiée dans la revue EMBO Molecular Medicine, les scientifiques étudient le rôle de l’enzyme DGKk, déficiente dans cette pathologie. Ils observent que la réexpression de cette enzyme chez des souris jeunes adultes corrige à long terme leurs perturbations moléculaires et leurs principaux troubles comportementaux...