[News] Thérapie génique pour l'ataxie de Friedreich

[Isabelle]

Ataxie de Friedreich : une thérapie génique efficace chez l’animal L’équipe d’Hélène Puccio, directrice de recherche Inserm à l’IGBMC (Inserm / CNRS / Université de Strasbourg), en collaboration avec celle de Patrick Aubourg (Inserm et Professeur de Neuropédiatrie à l’hôpital Bicêtre-Paris Sud) a démontré chez la souris, l’efficacité d’une thérapie génique sur l’atteinte cardiaque associée à l’ataxie de Friedreich, une maladie neurodégénérative rare hér...

Lire la suite

[Arsb]

Il faut malgré tout se méfier des coups médiatiques en science, et là il s'agit bien de cela !! Le modèle animal sur lequel est effectué cette étude n'est ni plus ni moins qu'une souris dans laquelle le gène de la frataxine est inactivé spécifiquement dans le coeur: rien d'étonnant ni de révolutionnaire au fait de supprimer le phénotype cardiaque en ré-exprimant une copie normale du gène de la frataxine par une approche de thérapie génique cardiaque... Le système de vectorisation, cela dit, est intéressant mais pas innovant. Il s'agit là d'un modèle bien simpliste et on est encore bien loin de la situation observée chez les personnes atteintes de cette maladie...