Une nouvelle technique utilise des cellules souches pour cribler des substances potentiellement actives contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA) ou maladie de Charcot.
Stephen Hawking, un des malades les plus célèbres de la sclérose latérale amyotrophique. Ici lors d'une expérience gravité zéro. Illustration: Nasa
Naohiro Egawa et ses collègues ont prélevé des cellules de la peau de patients et les ont converties en cellules souches pluripotentes capables de donner de nombreux types cellulaires différents. L'équipe a ensuite induit ces cellules souches à se transformer en neurones moteurs.
En examinant les nouveaux neurones formés, les chercheurs ont découvert qu'une molécule appelée TDP-43, connue pour jouer un rôle dans la SLA familiale, avait perdu sa fonction dans les neurones. Egawa et ses collègues ont utilisé les neurones pour tester de nouvelles substances et ils en ont trouvé une appelée acide anacardique qui faisait reculer certaines caractéristiques de la SLA observée dans les neurones moteurs.
Ces résultats sont une étape encourageante vers l'identification de nouveaux médicaments qui pourraient ralentir ou faire cesser les pertes sévères en neurones moteurs dans la maladie.
Référence de l'article: "Drug Screening for ALS Using Patient-Specific Induced Pluripotent Stem Cells" par N. Egawa, S. Kitaoka, K. Tsukita, K. Takahashi, T. Yamamoto, F. Adachi, T. Kondo, K. Okita, I. Asaka, T. Aoi, A. Watanabe, Y. Yamada, A. Morizane, J. Takahashi, T. Nakahata, S. Yamanaka, H. Inoue de l'Université de Kyoto à Kyoto, Japon ; N. Egawa, S. Kitaoka, K. Tsukita, H. Inoue de la Japan Science and Technology Agency à Tokyo, Japon ; M. Naitoh, T. Kondo, T. Ayaki, H. Ito, K. Yoshikawa, S. Yamawaki, S. Suzuki, D. Watanabe, H. Hioki, T. Kaneko, R. Takahashi de la Graduate School of Medicine, Université de Kyoto à Kyoto, Japon ; K. Makioka, K. Okamoto de la Gunma University Graduate School of Medicine à Maebashi, Japon ; H. Takuma et A. Tamaoka de l'Université de Tsukuba à Tsukuba, Japon ; K. Hasegawa de l'Hôpital de Sagamihara à Sagamihara, Japon ; T. Nonaka, M. Hasegawa du Tokyo Metropolitan Institute of Medical Science à Tokyo, Japon ; A. Kawata du Tokyo Metropolitan Neurological Hospital à Tokyo, Japon ; M. Yoshida du RIKEN Advanced Science Institute à Saitama, Japon ; M.C.N. Marchett et, F.H. Gage du The Salk Institute for Biological à La Jolla, CA ; S. Yamanaka de la Japan Science and Technology Agency à Kawaguchi, Japon.