Aktuelle Ansätze der Gentherapie bieten vielversprechende Perspektiven, sind aber mit Einschränkungen verbunden. Einige Techniken, wie die molekularen Scheren CRISPR, ermöglichen nur die Korrektur von Punktmutationen. Andere Methoden, insbesondere solche, die modifizierte Viren als Vektoren nutzen, fügen zwar vollständige Gene ein, aber ohne präzise Kontrolle über ihre Position im Genom. Ein neues System namens evoCAST kombiniert Präzision mit der Fähigkeit, lange DNA-Abschnitte zu integrieren.
Eine Lösung für bestimmte Krankheiten
Krankheiten wie Mukoviszidose entstehen oft durch Tausende verschiedener Mutationen. Traditionelle Ansätze erfordern ebenso viele spezifische Behandlungen. EvoCAST umgeht diese Komplexität, indem es direkt eine gesunde Kopie des Gens einfügt – unabhängig von der ursprünglichen Mutation.
Dieses System ist von natürlichen Mechanismen in Bakterien inspiriert, bei denen "springende Gene" sich im Genom bewegen. Im Gegensatz zu herkömmlichem CRISPR, das DNA schneidet – ein Vorgang, der bei der zellulären Reparatur unerwünschte Mutationen verursachen kann –, fügt evoCAST Gene ein, ohne Brüche zu erzeugen, und minimiert so versehentliche Genomveränderungen.
Die ersten Versionen waren wenig effektiv, aber eine beschleunigte Evolutionstechnik im Labor verbesserte ihre Leistung. Heute erreicht evoCAST eine Editierrate von 30 bis 40 % in behandelten Zellen – ein bedeutender Fortschritt für klinische Anwendungen.
Technische Hürden bleiben bestehen
Obwohl evoCAST im Labor gut funktioniert, erfordert der Einsatz beim Menschen noch Anpassungen. Eine der größten Herausforderungen ist die gezielte Lieferung in die betroffenen Zellen – ein Hindernis, das viele Gentherapien teilen.
Die Forscher untersuchen auch sein Potenzial für andere Anwendungen, wie die Produktion von CAR-T-Zellen gegen Krebs. Seine Wirksamkeit variiert je nach Zelltyp, was weitere Optimierungen erfordert.
Dennoch stellt evoCAST eine vielversprechende Alternative zu bestehenden Methoden dar. Seine Entwicklung könnte die Behandlung genetischer Krankheiten vereinheitlichen – unabhängig von der Vielfalt der zugrunde liegenden Mutationen.