"Este compuesto farmacológico nos da esperanza, porque podría permitirnos desarrollar el primer tratamiento curativo para la enfermedad de Parkinson, al menos en un subgrupo de pacientes", explica Kalle Gehring, profesor del Departamento de Bioquímica de la Universidad McGill y titular de la Cátedra de Investigación de Canadá en Estudios Estructurales de Enfermedades Neurodegenerativas.
Generalmente, los síntomas de la enfermedad de Parkinson - movimientos lentos, temblores, pérdida de equilibrio - aparecen en personas en sus sesenta años. Sin embargo, entre el cinco y el diez por ciento de los diagnósticos se realizan en personas menores de 40 años. Esta enfermedad degenerativa afecta a más de 100,000 personas en Canadá, señalan los investigadores.
El estudio tenía como objetivo determinar cómo una molécula desarrollada por la empresa de biotecnología Biogen podía reactivar una proteína esencial llamada parquina. Normalmente, esta proteína garantiza la buena salud de las neuronas eliminando las mitocondrias (centrales energéticas de las células) dañadas. En algunos pacientes jóvenes, las mutaciones en la parquina alteran esta función, lo que provoca una acumulación de mitocondrias dañadas que conduce a la muerte de neuronas y provoca la enfermedad de Parkinson.
Con la ayuda de tecnologías avanzadas del Canadian Light Source (CLS), una instalación de investigación de la Universidad de Saskatchewan, el equipo de investigación descubrió que el compuesto de Biogen restauraba la función de limpieza de la parquina al unirse a un activador natural presente en las células.
Publicado en la revista Nature Communications, el estudio sienta las bases para tratamientos personalizados diseñados para personas jóvenes portadoras de mutaciones específicas en la parquina, dicen los autores.
"Esperamos encontrar algún día compuestos capaces de tratar todos los casos de la enfermedad de Parkinson", añade el Prof. Gehring, precisando que ahora es responsabilidad de la empresa Biogen incorporar los resultados del estudio en el desarrollo de nuevos medicamentos.
"Debido al envejecimiento de la población y a la aparición de tratamientos eficaces contra otras enfermedades, las enfermedades neurodegenerativas, como la enfermedad de Parkinson, serán cada vez más comunes en Canadá", concluye.
Grupos de investigación de la Universidad McGill, dirigidos por el Prof. Jean-François Trempe, del Departamento de Farmacología y Terapéutica, y el Prof. Edward Fon, del Instituto Neurológico-Hospital de Montreal, colaboraron en este estudio, que fue financiado por la Fundación Michael-J.-Fox, los Institutos Canadienses de Investigación en Salud y el Programa de Cátedras de Investigación de Canadá.