🧬 Wissenschaftler haben menschliche Embryonen mit beispielloser Präzision genetisch verändert

Forscher aus New York haben gesunde menschliche Embryonen genommen und deren genetischen Code verändert, indem sie sich auf einen einzigen Buchstaben konzentrierten. Das verwendete Werkzeug, das als Baseneditierung bezeichnet wird, fungiert wie eine hochpräzise Rechtschreibkorrektur. Im Gegensatz zu den ersten Versionen von CRISPR durchtrennt es die DNA nicht in zwei Teile. Die Ergebnisse, die auf dem Server bioRxiv hinterlegt wurden, zeigen eine hohe Präzision und wenige Fehler.

Was die Forscher tatsächlich mit den Embryonen gemacht haben

Das Team um Dieter Egli (Columbia University) arbeitete an menschlichen Embryonen im Einzellstadium, direkt nach der Befruchtung. Sie zielten auf drei bestimmte Gene ab. Das erste, PCSK9, steuert die Produktion des "schlechten" Cholesterins. Seine Deaktivierung würde das Risiko eines Herzinfarkts verringern. Die beiden anderen, HBG1 und HBG2, produzieren ein Blutprotein beim Fötus. Sie nachzuahmen würde helfen, Krankheiten wie die Sichelzellenanämie zu lindern. Für jedes Gen ersetzten die Forscher einen chemischen Buchstaben: Sie wandelten ein Adenin (A) in ein Guanin (G) um.


Um es zu verstehen, stellen wir uns die DNA als einen sehr langen Satz vor, der mit vier Buchstaben geschrieben ist: A, T, G, C. Jeder Buchstabe wird als Nukleotid bezeichnet. Ein einziger falsch platzierter Buchstabe kann eine schwere Krankheit verursachen. Hier wirkte die Baseneditierung wie ein Radiergummi, der ein A löscht, um an seiner Stelle ein G zu schreiben. Bei allen Embryonen gelang dieser Vorgang bei PCSK9 in drei von vier Fällen, bei HBG1/2 jedoch nur in jedem zweiten. Woran liegt dieser Unterschied? Laut der Studie hängt alles von den kleinen RNA-Führungsmolekülen ab, die das Werkzeug zur richtigen Stelle lenken.

Der technische Vorteil ist real: Die Baseneditierung verursachte weder große Mutationen noch Chromosomenanomalien, im Gegensatz zu dem, was man mit der alten CRISPR-Cas9 beobachtete. Dies ist eine Weltpremiere an gesunden Embryonen. Dennoch bleibt das Team vorsichtig. Sie stellten fest, dass die Einführung des Werkzeugs in Form von RNA die Entwicklung der Embryonen blockierte. Daher musste eine andere Methode in Form eines stabileren Proteins verwendet werden. Trotz dieser Fortschritte besteht das Problem des Mosaizismus fort: Einige Zellen behalten die ursprüngliche Version des Gens. Solange dieser Mangel besteht, wird kein Arzt diese Technik klinisch anwenden.

Warum die Veränderung eines Embryos die Fachleute so sehr spaltet

Auf der einen Seite sehen Wissenschaftler einen medizinischen Fortschritt. Zu verhindern, dass ein Kind mit einer schweren Erbkrankheit wie Mukoviszidose oder der Chorea Huntington geboren wird, wäre eine Revolution. Die Baseneditierung macht diese Hypothese realistischer als noch vor fünf Jahren. Aber auf der anderen Seite schlagen Ethiker Alarm. Für sie bedeutet das Öffnen dieser Tür die Akzeptanz des Risikos eugenischer Auswüchse. Man könnte eines Tages nicht nur eine Krankheit verändern, sondern auch die Augenfarbe, die Körpergröße oder sogar intellektuelle Merkmale.

Der chinesische Forscher He Jiankui hat dies 2018 experimentell durchgeführt: Er implantierte mit einer gefährlichen Technik veränderte Embryonen, und zwei kleine Mädchen wurden geboren. Seitdem hat die weltweite wissenschaftliche Gemeinschaft diese Praxis verurteilt.

Dennoch gibt es in den USA kein Bundesgesetz, das die genetische Veränderung von Embryonen zu Fortpflanzungszwecken verbietet. Nur ein Mangel an öffentlicher Finanzierung bremst die Forschung. Dieter Egli sagt, er sei gegen jede genetische "Verbesserung", räumt jedoch ein, dass seine Arbeiten missbraucht werden könnten. Hank Greely, Bioethiker an der Stanford University, fasst das Problem zusammen: Mit ein paar Millionen Dollar könnte eine Privatklinik das Abenteuer wagen.