Los enfoques actuales de terapia génica ofrecen perspectivas alentadoras pero presentan limitaciones. Algunas técnicas, como las tijeras moleculares CRISPR, solo permiten corregir mutaciones puntuales. Otros métodos, especialmente los que utilizan virus modificados como vectores, introducen genes completos pero sin control preciso sobre su ubicación en el genoma. Un nuevo dispositivo, llamado evoCAST, combina precisión con la capacidad de integrar segmentos largos de ADN.
Una solución para ciertas enfermedades
Enfermedades como la fibrosis quística resultan a menudo de miles de mutaciones diferentes. Los enfoques tradicionales requieren tantos tratamientos específicos. EvoCAST evita esta complejidad añadiendo directamente una copia sana del gen, independientemente de la mutación original.
Este sistema se inspira en los mecanismos naturales de las bacterias, donde genes "saltarines" se mueven por el genoma. A diferencia del CRISPR tradicional que corta el ADN – una operación que puede causar mutaciones no deseadas durante la reparación celular –, evoCAST inserta los genes sin crear roturas, minimizando así alteraciones accidentales del genoma.
Las primeras versiones eran poco eficaces, pero una técnica de evolución acelerada en laboratorio permitió mejorar su rendimiento. Hoy, evoCAST alcanza una tasa de edición del 30 al 40% en las células tratadas, un progreso significativo para aplicaciones clínicas.
Pero persisten obstáculos técnicos
Aunque evoCAST funciona bien en laboratorio, su uso en humanos requiere aún ajustes. Uno de los mayores retos sigue siendo la entrega dirigida a las células afectadas, un obstáculo compartido por muchas terapias génicas.
Los investigadores también exploran su potencial para otras aplicaciones, como la producción de células CAR-T contra el cáncer. Su eficacia varía según el tipo celular, lo que exige optimizaciones adicionales.
EvoCAST representa sin embargo una alternativa prometedora a los métodos existentes. Su desarrollo podría estandarizar el tratamiento de enfermedades genéticas, independientemente de la diversidad de mutaciones implicadas.