Une maladie du cerveau ralentie par thérapie génique
Publié par Michel le 12/11/2009 à 00:00
Source: Science, AAAS & EurekAlert
Une stratégie combinant thérapie génique avec cellules souches du sang pourrait s'avérer utile pour traiter une maladie mortelle du cerveau ont trouvé des chercheurs français, allemands et américains. Dans une étude pilote où deux patients ont été suivis pendant deux ans, l'équipe internationale de chercheurs a réussi à ralentir l'apparition de l'adrénoleucodystrophie liée à l'X (ALD) en utilisant un vecteur (En mathématiques, un vecteur est un élément d'un espace vectoriel, ce qui permet d'effectuer des opérations d'addition et de multiplication par un scalaire....) lentiviral (1) pour introduire le gène (Un gène est une séquence d'acide désoxyribonucléique (ADN) qui spécifie la synthèse d'une chaîne de polypeptide ou d'un acide ribonucléique (ARN) fonctionnel. On peut...) thérapeutique (La thérapeutique (du grec therapeuein, soigner) est la partie de la médecine qui étudie et applique le traitement des maladies.) dans les cellules sanguines des patients.

Décrite dans le film "Lorenzo'Oil", l'ALD est une grave affection héréditaire due à la déficience en une protéine (Une protéine est une macromolécule biologique composée par une ou plusieurs chaîne(s) d'acides aminés liés entre eux par des liaisons peptidiques. En général,...) appelée ALD qui intervient dans la dégradation des acides gras. Les personnes atteintes perdent alors la gaine de myéline (La myéline est une substance constituée principalement de lipides (sphingomyéline) dont les couches alternent avec des couches de protides, elles forment la substance blanche du cerveau et de la moelle...), l'enveloppe protectrice qui entoure les fibres (Une fibre est une formation élémentaire, végétale ou animale, d'aspect filamenteux, se présentant généralement sous forme de faisceaux.) nerveuses dans le cerveau (Le cerveau est le principal organe du système nerveux central des animaux. Le cerveau traite les informations en provenance des sens, contrôle de nombreuses...). Sans myéline les neurones ne fonctionnent plus, ce qui se traduit par un déclin régulier des capacités physiques et mentales des patients. L'ALD liée à l'X, la forme la plus courante de la maladie (La maladie est une altération des fonctions ou de la santé d'un organisme vivant, animal ou végétal.), touche les garçons à partir de l'âge de 6-8 ans et entraîne leur décès avant l'adolescence. Une greffe de moelle osseuse (La moelle osseuse est tissu situé au centre des os. Il y en a deux formes: la moelle jaune (tissu adipeux) qui prend le nom de moelle grise en vieillissant et la moelle rouge qui est...) peut ralentir la progression de la maladie mais d'une part la recherche (La recherche scientifique désigne en premier lieu l’ensemble des actions entreprises en vue de produire et de développer les connaissances scientifiques....) d'un donneur compatible peut être longue et difficile et d'autre part elle comporte de gros risques.

Dans cette étude, des cellules souches du sang (Le sang est un tissu conjonctif liquide formé de populations cellulaires libres, dont le plasma est la substance fondamentale et est présent chez la plupart des animaux. Un humain adulte est...) ont été prélevées chez les patients et corrigées génétiquement en laboratoire en utilisant un vecteur lentiviral pour y introduire une copie fonctionnelle (En mathématiques, le terme fonctionnelle se réfère à certaines fonctions. Initialement, le terme désignait les fonctions qui en prennent d'autres en...) du gène de l'ALD. Les cellules modifiées ont ensuite été réinjectées chez les patients après destruction de leur moelle osseuse. Deux ans plus tard, la protéine ALD normale pouvait encore être détectée dans les cellules sanguines des patients.

Les deux patients ont montré des signes encourageants d'une amélioration neurologique et de ralentissement (Le signal de ralentissement (de type SNCF) annonce une aiguille (ou plusieurs) en position déviée qui ne peut être franchie à la vitesse normale de la ligne.) de la progression de la maladie qui sont comparables avec ce qui est observé après la greffe de moelle osseuse. Bien que des études avec de plus grandes cohortes de patients soient maintenant nécessaires, ces résultats suggèrent que la thérapie génique (La thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules...) avec des vecteurs lentiviraux dérivés de versions inactivées du virus (Un virus est une entité biologique qui nécessite une cellule hôte, dont il utilise les constituants pour se multiplier. Les virus existent sous une forme extracellulaire ou intracellulaire. Sous la forme intracellulaire (à...) de l'immunodéficience humaine (VIH) pourrait un jour (Le jour ou la journée est l'intervalle qui sépare le lever du coucher du Soleil ; c'est la période entre deux nuits, pendant laquelle les rayons du Soleil éclairent le ciel. Son début (par rapport à minuit...) servir à traiter une large gamme de maladies chez l'homme (Un homme est un individu de sexe masculin adulte de l'espèce appelée Homme moderne (Homo sapiens) ou plus simplement « Homme ». Par distinction, l'homme...).


Note:

(1) Un vecteur lentiviral est dérivé d'un virus humain mais totalement sécurisé, capable de modifier génétiquement des cellules au repos, ouvrant ainsi des possibilités de manipuler des neurones, des cellules hépatiques,... toute une gamme de populations cellulaires inaccessible à d'autres vecteurs rétroviraux (source Wikipedia).
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