Zwei experimentelle Infusionen ließen die nachweisbaren Anzeichen eines metastasierten Krebses bei einem dreijährigen Jungen verschwinden.
Das Kind litt an einem Hepatoblastom, einem seltenen Tumor, der sich in der Leber von Kleinkindern entwickelt. In seinem Fall hatte sich der Krebs auf andere Körperteile ausgebreitet und war gegen eine Chemotherapie resistent. Das Ärzteteam wandte sich daraufhin einem experimentellen Ansatz zu, der auf den eigenen Immunzellen des Patienten beruhte.
Das Prinzip besteht darin, T-Lymphozyten zu entnehmen, also Zellen, die den Körper verteidigen, und sie anschließend im Labor zu verändern. Sie erhalten einen künstlichen Rezeptor, der es ihnen ermöglicht, ein Ziel auf den Krebszellen zu erkennen. Nach ihrer Rückinfusion können diese sogenannten CAR-T-Zellen nach Zellen suchen, die dieses Ziel tragen, und sie anschließend angreifen.
In diesem Fall war das ausgewählte Ziel ein Protein namens GPC3, das auf der Oberfläche vieler Hepatoblastomzellen in großer Menge vorkommt. Die CAR-T-Zellen waren außerdem so verändert worden, dass sie zwei Moleküle produzierten, die Interleukine 15 und 21. Diese dienen dem Immunsystem als Signale und können dazu beitragen, dass die behandelten Zellen aktiv bleiben.
Der Junge erhielt zwei Infusionen. Nach Angaben des Ärzteteams ging sein Krebs anschließend vollständig zurück. Mindestens zwölf Monate nach der Behandlung war kein nachweisbares Anzeichen der Krankheit wieder aufgetreten. Das Ergebnis ist bemerkenswert, da CAR-T-Therapien bisher vor allem gegen bestimmte Blutkrebsarten erfolgreich waren.
Solide Tumoren wie Lebertumoren sind schwieriger zu erreichen. Die Immunzellen müssen in die Tumormasse eindringen, dort aktiv bleiben und ihre Ziele ausreichend gut erkennen. Auch die Umgebung des Tumors kann ihre Wirkung bremsen. Die Zugabe der beiden Interleukine könnte dazu beigetragen haben, die Aktivität der diesem Kind verabreichten Zellen aufrechtzuerhalten.
Dennoch ist hinsichtlich der Bedeutung des Ergebnisses große Vorsicht geboten. Die Veröffentlichung beschreibt den Fall nur eines Patienten und erlaubt daher keine Aussage über die Erfolgsquote dieser Methode. Das Verschwinden des Krebses über zwölf Monate bedeutet ebenfalls nicht, dass von einer endgültigen Heilung ausgegangen werden kann.
Dieser Fall liefert nun eine konkrete Grundlage, um diese Strategie bei weiteren Kindern mit einem gegen herkömmliche Behandlungen resistenten Hepatoblastom zu untersuchen. Studien mit mehreren Patienten müssen insbesondere die Dauer der Remissionen, die Nebenwirkungen und den genauen Anteil des Nutzens messen, der durch die veränderten CAR-T-Zellen erzielt wird.