Dos infusiones experimentales hicieron desaparecer los signos detectables de un cáncer metastásico en un niño de tres años.
El niño padecía un hepatoblastoma, un tumor raro que se desarrolla en el hígado de los niños pequeños. En su caso, el cáncer se había propagado a otras partes del cuerpo y resistía a la quimioterapia. El equipo médico recurrió entonces a un enfoque experimental basado en las propias células inmunitarias del paciente.
El principio consiste en extraer linfocitos T, células encargadas de defender el organismo, y modificarlos en el laboratorio. Se les introduce un receptor artificial que les permite reconocer una diana presente en las células cancerosas. Después de reinyectarlas, estas células, denominadas CAR-T, pueden buscar y atacar las células que portan esa diana.
En este caso, la diana elegida era una proteína llamada GPC3, muy presente en la superficie de numerosas células del hepatoblastoma. Las células CAR-T también habían sido modificadas para producir dos moléculas, las interleucinas 15 y 21. Estas actúan como señales para el sistema inmunitario y pueden ayudar a que las células tratadas permanezcan activas.
El niño recibió dos infusiones. Según el equipo médico, su cáncer experimentó después una regresión completa. No había reaparecido ningún signo detectable de la enfermedad al menos doce meses después del tratamiento. El resultado es destacable porque, hasta ahora, las terapias CAR-T habían tenido éxito sobre todo contra determinados cánceres de la sangre.
Los tumores sólidos, como los del hígado, son más difíciles de alcanzar. Las células inmunitarias deben penetrar en la masa tumoral, permanecer activas en ella y reconocer sus dianas con suficiente precisión. El entorno que rodea al tumor también puede frenar su acción. Añadir las dos interleucinas podría haber contribuido a mantener la actividad de las células administradas a este niño.
Sin embargo, hay que ser muy prudentes sobre el alcance del resultado. La publicación describe el caso de un solo paciente y, por tanto, no permite conocer la tasa de éxito de este método. La desaparición del cáncer durante doce meses tampoco permite afirmar que se haya conseguido una curación definitiva.
Este caso proporciona ahora una base concreta para estudiar esta estrategia en un mayor número de niños con hepatoblastoma resistente a los tratamientos habituales. Los ensayos con varios pacientes deberán medir, entre otros aspectos, la duración de las remisiones, los efectos adversos y la contribución exacta de las células CAR-T modificadas al beneficio observado.