La thérapie génique effective pour la maladie de Canavan

Publié par Isabelle le 22/12/2012 à 12:00
Source: AAAS & EurekAlert
Les résultats d'un essai clinique obtenus après une décennie montrent que la thérapie génique est une option réalisable pour traiter des enfants atteints de la maladie de Canavan, un trouble neurodégénératif qui débute à la naissance. Les personnes touchées par la maladie (La maladie est une altération des fonctions ou de la santé d'un organisme vivant, animal...) sont dépourvues d'une enzyme (Une enzyme est une molécule (protéine ou ARN dans le cas des ribozymes) permettant...), l'aspartoacylase, codée par le gène (Un gène est une séquence d'acide désoxyribonucléique (ADN) qui spécifie la...) ASPA. Sans cette enzyme, elles ne peuvent dégrader l'acide (Un acide est un composé chimique généralement défini par ses réactions...) N-acétylaspartique ou NAA dans le cerveau (Le cerveau est le principal organe du système nerveux central des animaux. Le cerveau traite...). L'accumulation de NAA qui en résulte empêche la myéline (La myéline est une substance constituée principalement de lipides (sphingomyéline) dont les...), la gaine isolante qui entoure les neurones, de se développer. Ce résultat apporte la preuve de l'innocuité d'une thérapie génique (La thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire...) utilisant un vecteur (En mathématiques, un vecteur est un élément d'un espace vectoriel, ce qui permet...) fait avec un virus (Un virus est une entité biologique qui nécessite une cellule hôte, dont il utilise...) dit associé à un adénovirus et qu'elle peut normaliser les taux de NAA dans le cerveau, ralentissant ainsi l'atrophie du cerveau.

Paola Leone et ses collègues ont utilisé la thérapie (Une thérapie est un ensemble de mesures appliquées par un thérapeute à une...) génique pour transférer une copie fonctionnelle (En mathématiques, le terme fonctionnelle se réfère à certaines fonctions....) du gène ASPA chez 13 jeunes patients. Le gène était inséré dans un vecteur viral de type virus associé à un adénovirus. Après injection (Le mot injection peut avoir plusieurs significations :), le vecteur s'est lié à la membrane des neurones et a été absorbé par ces cellules. Une fois à l'intérieur, le gène a pu exprimer une aspartoacylase qui a détruit le NAA. L'équipe de recherche (La recherche scientifique désigne en premier lieu l’ensemble des actions entreprises en vue...) a ensuite suivi les patients pendant cinq ans après la fin de l'essai clinique (Un essai clinique est une étude scientifique réalisée en thérapeutique...) et constaté une diminution du taux de NAA dans le cerveau, une baisse de la fréquence (En physique, la fréquence désigne en général la mesure du nombre de fois qu'un...) des crises et une augmentation de la production de myéline. Aucun effet indésirable grave n'a été rapporté. Aujourd'hui, tous les patients sont en vie (La vie est le nom donné :) et leur qualité de vie (La qualité de vie d’une population est un enjeu majeur en sciences économiques et...) s'est améliorée.

Ces résultats montrent que la thérapie génique peut être un moyen sûr et efficace de traiter la maladie de Canavan. Une détection précoce de cette maladie et un traitement par thérapie génique au cours de l'enfance pourrait être la meilleure façon de réduire les symptômes et de stabiliser à long terme les fonctions neurologiques selon les auteurs.

Référence:

"Long-Term Follow-Up After Gene Therapy for Canavan Disease" par P. Leone et J.S. Francis de l'University of Medicine & Dentistry du New Jersey (Jersey est la plus grande des îles Anglo-Normandes, dont la capitale est Saint-Hélier. Sa...) à Stratford, NJ ; D. Shera, L. Bilaniuk et D.-J. Wang du Children's Hospital of Philadelphia à Philadelphie (Philadelphie (en anglais Philadelphia) est une ville de l'État de Pennsylvanie, aux États-Unis....), PA ; S.W.J. McPhee et R.J. Samulski de Asklepios Biopharmaceuticals à Chapel Hill, NC ; E.H. Kolodny de la New York (New York , en anglais New York City (officiellement, City of New York) pour la distinguer de...) University School of Medicine à New York, NY ; M. Assadi, O. Goldfarb et H.W. Goldman du Cooper Neurological Institute à Camden, NJ ; A. Freese et C.G. Janson de l'University of Minnesota Medical School à Minneapolis (Minneapolis est une ville des États-Unis, siège du comté de Hennepin dans l'État du Minnesota.), MN ; D. Young et M.J. During de l'Université (Une université est un établissement d'enseignement supérieur dont l'objectif est la...) d'Auckland (Auckland (en anglais [ˈɔːklənd]), située dans l'île du Nord en...) à Auckland, Nouvelle Zélande ; M.J. During de l'Ohio State University à Columbus, OH ; R.J. Samulski de l'Université de Caroline du Nord (Le nord est un point cardinal, opposé au sud.) à Chapel Hill, NC.
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