Greffes pédiatriques
L'hôpital de la Timone est considéré comme un établissement pionnier en matière de greffes pédiatriques. En 1986, il réussissait la première greffe de rein sur un enfant (de un an) réalisée en France avec survie de l'enfant. Le 30 avril 2008, il a célébré « la 100 greffe de rein et la 100 greffe de foie réalisées sur des enfants en un peu plus de 20 ans d'activité ».
Épilepsie
L'hôpital est une référence internationale dans le domaine de l'épilepsie. Le professeur Jean Régis, neurochirurgien à l'hôpital de la Timone, et l'équipe du professeur Patrick Chauvel, épileptologue, ont « révolutionné » le traitement de l'épilepsie grâce à l'utilisation de la radiochirurgie Gamma Knife. Selon Le Figaro Magazine « ces pionniers de la médecine sont reconnus comme la référence mondiale dans le traitement des épilepsies par radiochirurgie Gamma Knife, ce qui leur vaut de recevoir des patients venant de tous les continents ». Ils ont été lauréats des Victoires de la médecine 2007.
Pédopsychiatrie
L'hôpital a pris une avance, avec le service du docteur Marcel Rufo, en termes de pédopsychiatrie des adolescents. « Pour les les adolescents de 11 à 19 ans, l'Espace Arthur est un concept unique en France. Ouvert depuis mai 1999, ce service accueille une petite vingtaine d'adolescents souffrant de pathologies courantes chez les jeunes: tentatives de suicide, anorexies, phobies scolaires, dépression ou crise identitaire. Parmi la quinzaine de services réservés aux adolescents dans les hôpitaux de France, celui de La Timone fait office de figure de proue. » écrivait en 2001 La Libre Belgique.
Maladies infectieuses
Le professeur Didier Raoult et son équipe, de la Timone, ont découvert les plus gros virus du monde (dont le mimivirus en 1992) et le premier virus virophage, ouvrant probablement la voie à de nouvelles thérapies antivirales.