Les missions de l'académie consistent à répondre à toutes les questions posées par le gouvernement français dans le domaine de la santé publique. En plus de son rôle de conseiller, elle peut également, sans sollicitation préalable, émettre des avis ou communiqués éventuellement destinés à être largement diffusés. L'académie œuvre également au perfectionnement et à la diffusion des sciences médicales et pharmaceutiques, ainsi qu'à leurs applications. Elle joue aussi un rôle fondamental, avec les prix et les bourses qu'elle décerne chaque année, dans l'aide à la recherche médicale.