Thérapie génique - Définition et Explications

Source: Wikipédia sous licence CC-BY-SA 3.0.
La liste des auteurs de cet article est disponible ici.

Des stratégies sans limites

La thérapie génique, comme toutes les approches de biotechnologie, repose sur la recherche fondamentale. Les mécanismes biologiques mis en évidence, et leurs origines génétiques sous-jacentes, permettent d’imaginer des stratégies de réparation ou de supplémentation (La supplémentation est le fait d'utiliser un supplément (ou complément alimentaire)...). La réussite de ces stratégies dépend donc autant des capacités à mettre en place des techniques adéquates (transfert de gène (Un gène est une séquence d'acide désoxyribonucléique (ADN) qui spécifie la...) efficace, expression cohérente du gène…) que de la justesse avec laquelle sont appréhendés les mécanismes en cause. Leur limite ne dépend que de l’imagination de la communauté scientifique (Un scientifique est une personne qui se consacre à l'étude d'une science ou des sciences et qui...) et médicale. Dans cet esprit, on peut distinguer plusieurs grandes approches.

Une maladie (La maladie est une altération des fonctions ou de la santé d'un organisme vivant, animal...), un gène muté, la stratégie (La stratégie - du grec stratos qui signifie « armée » et ageîn qui signifie...) phare de la thérapie génique (La thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire...)

La « réparation » d’une activité (Le terme d'activité peut désigner une profession.) génétique (La génétique (du grec genno γεννώ = donner naissance) est...) est envisagée ou a été testée au niveau clinique dans de nombreuses pathologies. Certaines immunodéficiences liées à des déficits dans le gène codant l’Adénosine Déaminase, ou dans celui codant la chaîne (Le mot chaîne peut avoir plusieurs significations :) gamma-c du récepteur à l’Interleukine-2 (protocole Fischer, voir ci-dessous) ou les béta-thalassémies caractérisées par des défauts de synthèse de certaines globines permettent d’imaginer la production des protéines manquantes par des cellules hématopoïétiques modifiées génétiquement. Les hémophilies de type A et B sont respectivement associées à des défauts de production des facteurs VIII et IX de la chaîne de coagulation qui pourraient être produites par des cellules musculaires ou hépatiques libérant ces facteurs dans le sang (Le sang est un tissu conjonctif liquide formé de populations cellulaires libres, dont le...). Le traitement de la mucoviscidose (La mucoviscidose (pour « maladie des mucus visqueux » en français) ou...) est envisagé par l’expression du gène codant le CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) par certaines cellules pulmonaires.

Une maladie, un contexte (Le contexte d'un évènement inclut les circonstances et conditions qui l'entourent; le...) génétique mal connu, des « gènes de secours » possibles

Certaines pathologies sont plus complexes en apparence. Ainsi, le traitement de la maladie de Parkinson (La maladie de Parkinson est une maladie neurologique chronique affectant le système nerveux...) est abordé de diverses manières dans la mesure où le lien entre la dégénérescence des neurones et une mutation génétique n’est pas clairement établi. Il est par exemple proposé d’exprimer la Décarboxylase de l'acide glutamique (L'acide glutamique ou glutamate (la forme anionique de l'acide glutamique) est l'un des 20...) (GAD), la Décarboxylase de l'acide aminé (Un acide aminé est une molécule organique possédant un squelette carboné et...) aromatique (AADC) ou la Neurturine pour au minimum limiter la dégénérescence.

Le cancer (Le cancer est une maladie caractérisée par une prolifération cellulaire anormalement...), une maladie à la génétique trop complexe

Le cancer est essentiellement abordé à travers le concept de destruction directe ou indirecte des cellules cancéreuses. De nombreux protocoles cliniques ont été réalisés en insérant dans les cellules cancéreuses des gènes codant des protéines sensibilisant les cellules cancéreuses à des drogues. Ainsi, le gène codant la thymidine kinase du virus (Un virus est une entité biologique qui nécessite une cellule hôte, dont il utilise...) Herpes simplex sensibilise les cellules à un produit normalement inoffensif, le ganciclovir. Les cellules cancéreuses sont modifiées directement dans l’organisme en injectant les vecteurs in vivo et le ganciclovir est administré dans un second temps (Le temps est un concept développé par l'être humain pour appréhender le...). Reposant plus sur les évolutions de la recherche fondamentale (La recherche fondamentale regroupe les travaux de recherche scientifique n'ayant pas de finalité...) des vingt dernières années, certaines approches proposent d’utiliser des mécanismes de protection naturelle pour éradiquer les cellules cancéreuses. La stimulation (Une stimulation est un événement physique ou chimique qui active une ou plusieurs...) du système immunitaire (Le système immunitaire d'un organisme est un ensemble coordonné d'éléments de...) par la surexpression de cytokines (GM-CSF, Interféron…), ou le rétablissement de chaînes biologiques dite de « mort cellulaire programmée » ou apoptose (On nomme apoptose (ou mort cellulaire programmée, ou suicide cellulaire) le processus par...) (surexpression de p53…), font partie de ces stratégies.

Bloquer des processus en transférant un gène

De nombreuses stratégies de blocage biologique ont vu le jour (Le jour ou la journée est l'intervalle qui sépare le lever du coucher du Soleil ; c'est la...) dans les années 90 essentiellement pour contrer l’infection par le VIH. Expression de protéines virales mutées (leurre) interférant avec les protéines naturelles du virus, expression d’ARN anti-sens capables d’inhiber la traduction de protéines virales, expression de molécules de protection naturelle de la cellule (interférons, protéines de déclenchement de l’apoptose…)… toutes ces stratégies reposent sur une interférence (En mécanique ondulatoire, on parle d'interférences lorsque deux ondes de même type...) entre les diverses phases du cycle de multiplication (La multiplication est l'une des quatre opérations de l'arithmétique élémentaire...) du virus et une protéine (Une protéine est une macromolécule biologique composée par une ou plusieurs...) ou un ARN dont la production est assurée par un vecteur (En mathématiques, un vecteur est un élément d'un espace vectoriel, ce qui permet...) exogène transféré dans les lymphocytes T du patient (Dans le domaine de la médecine, le terme patient désigne couramment une personne recevant...). Dans un autre domaine, de nombreux groupes travaillent sur l’expression de protéines impliquées dans les mécanismes immunitaires pour bloquer les rejets de greffe (production d’inhibiteur du complément, de cytokines immunosuppressives dérégulant le mécanisme de réponse immunitaire, d’inhibiteurs des interactions entre greffon et cellules immunitaires…). Bien que peu développées, certaines approches s’intéressent également à l’inhibition de la douleur (La douleur est la sensation ressentie par un organisme dont le système nerveux détecte un...) avec par exemple l’expression de la pré-proenképhaline.

Manipuler le développement

Des approches récentes se sont portées sur l’expression de protéines impliquées dans le développement embryonnaire (protéine NeuroD ou protéine PDX1) pour modifier le statut des cellules hépatiques et les transformer quasiment en cellules pancréatiques afin de redonner au patient diabétique des cellules capables de produire de manière régulée de l’insuline.

Page générée en 0.046 seconde(s) - site hébergé chez Contabo
Ce site fait l'objet d'une déclaration à la CNIL sous le numéro de dossier 1037632
Ce site est édité par Techno-Science.net - A propos - Informations légales
Partenaire: HD-Numérique