Association française contre les myopathies - Définition

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Dates

  • 1981 : Création du conseil scientifique de l'AFM.
  • 1986 : Identification du premier gène de la myopathie de Duchenne.
  • 1990 : Lancement des premières campagnes de prélèvement d'ADN.
  • 1992 : Publication des premières cartes du génome humain par Généthon, le laboratoire du Téléthon.
  • 1996 : Publication de la dernière version de la carte intégrée du génome.
  • 1997 : Réorientation des activités de Généthon vers la mise au point des thérapeutiques, mise en place du réseau de production de vecteurs GVPN.
  • 1997 : Ouverture de l'Institut de Myologie (l'un des plus grands centres d'expertise sur le muscle en Europe).
  • 1998 : Création de Génopole. Son objectif : réunir en un même lieu de laboratoires de recherche académique et privés, d'entreprises de biotechnologies et d'un enseignement de haut niveau.
  • 1999 : Adoption du règlement européen sur les médicaments orphelins.
  • 2000 : Premières avancées marquantes de génothérapies (bébés bulle, maladie de Huntington, infarctus du myocarde).
  • 2002 : Création du GIS (Groupement d'Intérêt Scientifique) - Institut des Maladies Rares. Sa mission : stimuler, développer et coordonner la recherche sur les maladies rares.
  • 2003 : Résultats du premier essai de thérapie génique pour les myopathies de Duchenne et de Becker.
  • 2004 : Mise au point d'une technique innovante de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne : le saut d'exon.
  • 2005 : Lancement du projet I-Stem dédié à la recherche sur les cellules souches embryonnaires.
  • 2006 : Premier traitement par thérapie génique d'un patient atteint d'epidermolyse bulleuse.
  • 2007 : Les cellules souches embryonnaires humaines peuvent se différencier en cellules cardiaques.

Chiffres clé

  • 6000 à 8000 maladies rares dont 200 maladies neuromusculaires : 80% de ces maladies sont d'origine génétique.
  • 30 millions de personnes touchées en Europe dont 3 millions en France (soit 4,7 % de la population Française - sur les 64 millions)
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