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L’antithrombine III est une protéine produite au niveau du foie et de cellules endothéliales chez l’homme. Son rôle est d’empêcher la formation de caillots sanguins dans les veines est les artères. La diminution des taux d'antithrombine III entraîne un risque de maladie thrombo-embolique. Les déficiences en antithrombine peuvent venir de problèmes congénitaux ou être acquises au cours de la vie. De nos jours, avec les progrès de la science, il est possible de la synthétiser grâce au génie génétique.
Comment obtenir l’antithrombine III avec le génie génétique ?
Dans un premier temps, il faut choisir un promoteur actif dans les tissus ou les glandes dans lesquelles nous souhaitons récupérer la protéine recombinante (ici, le lait de chèvre). Ce promoteur doit être cloné. Pour que la protéine soit bien présente dans le lait, il faut que la séquence d’ADN introduite soit composée :
- D’un promoteur actif dans les glandes mammaires.
- Du gène codant pour la protéine d’intérêt
- D’un signal de polyadénylation
- Pour que l’antithrombine soit sécrétée dans le lait, il est aussi nécessaire d’introduire une séquence signal d’excrétion.
Une fois cette étape terminée, la transgénèse est réalisée comme décrit précédemment. Enfin la protéine est purifiée puis commercialisée (par exemple, sous le nom d’ATryn®).
Cette technique permet d’obtenir des quantités d’antithrombine beaucoup plus importantes que dans le sang humain.
Comment est administré le traitement ?
Il existe deux façons d’administrer cette substance :
- Par voie intraveineuse
- Sous forme de comprimés.